KNIT y prime assembly amplían la edición genética hacia inserciones de genes y cambios mucho mayores que las correcciones clásicas de CRISPR. Los resultados son potentes en laboratorio, pero entrega y seguridad siguen siendo el gran cuello de botella.
KNIT y prime assembly amplían la edición genética hacia inserciones de genes y cambios mucho mayores que las correcciones clásicas de CRISPR. Los resultados son potentes en laboratorio, pero entrega y seguridad siguen siendo el gran cuello de botella. En la práctica: Una nueva generación de herramientas de edición genética intenta resolver una limitación de CRISPR: insertar o sustituir fragmentos grandes de ADN con precisión sin depender siempre de roturas de doble cadena.
CRISPR hizo relativamente sencillo dirigir una herramienta molecular hacia una secuencia concreta de ADN, pero modificar fragmentos grandes del genoma sigue siendo mucho más difícil.
Nature revisa este lunes una nueva generación de sistemas que intenta pasar de pequeñas correcciones a operaciones de mayor escala: sustituir exones completos, insertar genes y construir circuitos genéticos más complejos.
Uno de ellos es KNIT, que combina una variante nickasa de Cas9 con un sistema de reclutamiento del ADN donante. En un trabajo publicado en Nature, los investigadores insertaron fragmentos desde aproximadamente 0,7 kilobases hasta más de 10 kilobases sin recurrir a un corte completo de las dos hebras de ADN.
En determinados experimentos, KNIT alcanzó eficiencias de inserción de hasta el 89% y redujo translocaciones e inserciones o deleciones no deseadas respecto a estrategias basadas en roturas de doble cadena.
Otra plataforma, prime assembly, amplía el concepto de prime editing y permite ensamblar e integrar fragmentos de ADN mediante síntesis dirigida por ARN. Los autores demostraron recodificación de exones, integración de transgenes y reordenamientos genómicos de gran escala.
Una diferencia importante es que prime assembly puede operar tanto en células que se dividen como en células no proliferativas, algo relevante para tejidos en los que la división celular es limitada.
El salto científico es importante porque muchas enfermedades genéticas no pueden corregirse con un cambio de una sola letra. Algunas necesitan sustituir regiones completas o introducir versiones funcionales enteras de un gen.
Pero el cuello de botella se desplaza: cuanto más grande y complejo es el editor, más difícil puede resultar llevarlo al tejido correcto de forma segura y eficiente.
Por eso hablar de herramientas 'más grandes que CRISPR' describe una expansión del repertorio de ingeniería genética, no una sustitución inmediata de CRISPR ni una terapia clínica ya disponible.
Una nueva generación de herramientas de edición genética intenta resolver una limitación de CRISPR: insertar o sustituir fragmentos grandes de ADN con precisión sin depender siempre de roturas de doble cadena.
KNIT ha demostrado en sistemas experimentales inserciones programables desde 0,7 kilobases hasta más de 10 kilobases y, en determinadas condiciones, eficiencias de hasta el 89%.
Prime assembly permite integrar secuencias medianas o grandes y realizar reordenamientos de escala mucho mayor, incluso en células que no se están dividiendo.
Fuentes: Nature — Bigger than CRISPR? A guide to the latest genome editorsNature — Efficient and precise programmable DNA knock-in without double-strand breaksNature — Targeted genomic integration and rearrangement using prime assembly
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